Por: Maria Camila Gonzalez Mosquera

Un bebé en el Children’s Hospital of Philadelphia se convierte en el primero en recibir una terapia genética CRISPR diseñada exclusivamente para su ADN, abriendo una nueva era en la medicina de precisión.

En un avance médico sin precedentes, un equipo de especialistas del Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP) ha logrado aplicar con éxito una terapia de edición genética CRISPR-Cas9 totalmente personalizada a un bebé que padecía una enfermedad genética rara y mortal. Este tratamiento, realizado recientemente, marca un hito en la aplicación clínica de la tecnología CRISPR, que hasta ahora se utilizaba principalmente en investigación.

Los protagonistas de este logro médico son el Dr. Kiran Musunuru, experto en medicina genómica y edición genética, y la Dra. Rebecca Ahrens-Nicklas, especialista en genética médica pediátrica. El Dr. Musunuru lideró el diseño de la terapia, mientras que la Dra. Ahrens-Nicklas supervisó su aplicación clínica. Ambos han destacado la importancia de este tratamiento, no solo para la vida del pequeño paciente, cuya identidad se mantiene en reserva, sino también para el futuro de tratamientos genéticos personalizados.

La terapia CRISPR utilizada fue diseñada específicamente para corregir la mutación genética única del bebé, lo cual es un claro ejemplo de cómo la medicina de precisión puede adaptarse al perfil genético individual de cada paciente. Este enfoque personalizado es lo que diferencia este caso de otros usos anteriores de CRISPR, que generalmente se han centrado en alteraciones genéticas más comunes y menos específicas.

Este tratamiento no solo representa un avance técnico, sino que también plantea importantes cuestiones éticas y prácticas sobre el futuro de la edición genética en humanos. La exitosa aplicación de esta terapia abre la puerta a nuevas posibilidades para tratar enfermedades que, hasta ahora, eran consideradas incurables. Sin embargo, también subraya la necesidad de regulaciones cuidadosas y consideraciones éticas profundas en el uso de tecnologías que alteran el genoma humano.